هیدروکسی اوره در درمان کارسینوم تخمدان، کنترل موضعی کارسینوم سلول های سنگفرشی، سر و گردن به استثناء لبها و کارسینوم پیشرفته پروستات، در درمان لوسمی میلوستیک مزمن و ملانوم و پلی سیتمی ورا و کم خونی داسی شکل مصرف می شود.

ظاهراً هیدروکسی اوره در مرحلهS تقسیم سلولی اثر می گذارد و در ساخت DNA تداخل می نماید بدون آن که تاثیری بر ساختRNA یا پروتئین داشته باشد.در کم خونی داسی شکل باعث افزایش هموگلوبین F در سلول های قرمز خون، کاهش نوتروفیل ها و تغییر چسبندگی سلول های قرمز خون به جدار رگ ها می شود.

هیدروکسی اوره به خوبی از مجرای گوارشی جذب می شود. متابولیسم آن کبدی است و از سد خونی – مغزی عبور می کند و دفع آن کلیوی ( 50 درصد به صورت تغییر نیافته ) وریوی ( به صورت دی اکسید کربن ) است.